Tratamentul bolii cronice granulomatoase

Tratamentul pacienților cu boală granulomatoasă cronică include:

• Prevenirea infecțiilor prin imunizare și excluderea contactelor cu posibile surse de infecție.
• utilizarea profilactică a permanente trimetoprim-sulfametoxazol și 5 mg / kg pe zi de trimetoprim și agenți antifungici (os itraconazol 200 mg / zi. Per, dar nu mai mult de 400 mg / zi.).
• Cât mai curând posibil, leagă terapia antibacteriană și antifungică parenteral în doze mari în cazul complicațiilor infecțioase. Durata terapiei depinde de severitatea bolii și poate varia de la câteva săptămâni (cu limfadenită purulentă) până la câteva luni (cu abcese hepatice).

În cazul aspergiloza aplicat anterior tratament prelungit cu amfotericină B (preferabil lipozomal) la o doză de 1-1,5 mg / kg pe zi. Cu toate acestea, incidența rezistenței la aspergiloza amfotericina rămâne ridicat, în plus, limitarea de droguri este profilul său de siguranță. Prin urmare, în ultimii ani, din ce în ce comună găsirea de noi medicamente antifungice care au demonstrat activitatea și numeroase studii clinice pe diferite grupe de pacienți imunocompromiși cu infecții fungice sistemice - voriconazol (din grupul de noi azoli) și caspofungina (din grupul echinocandinelor). În unele cazuri, terapia combinată cu ambele medicamente este recomandată (de exemplu, la manifestarea unei infecții fungice după TSCC).

În nocardia ( Nocardia asteroides ) - doze mari de TMP / SMC, cu ineficiență - minociclină sau amikacin + UTI. Nocardia brasiliensis - AMK / KL sau amikacin + ceftriaxonă.

4. Tratamentul chirurgical în cazul apariției abceselor superficiale (limfadenită purulentă) - aplicarea acestei metode este semnificativ limitată. În cazul abceselor hepatice și pulmonare, în majoritatea cazurilor, tratamentul conservator cu doze mari de antibiotice și medicamente antifungice este eficace, iar disecția operativă este adesea însoțită de supurarea plăgilor postoperatorii și formarea unor focare noi. În acest caz, este posibilă scurgerea punții a abcesului sub control ultrasonic.
5. Utilizarea masei granulocitare obținută de la donatori stimulați de G-CSF.
6. Utilizarea unor doze mari de interferon-g {doza adult de 50 g / m ² p / 3 ori pe săptămână, pentru copii: suprafața corporală <0,5 m ² la 1,5 mg / kg n / 3 ori pe săptămână, cu o suprafață a corpului> 0,5 m ² -50 mcg / m ² n / c de 3 ori pe săptămână) la unii pacienți reduce frecvența și severitatea manifestărilor infecțioase.
7. La formarea granuloamelor obturative - glucocorticoide împreună cu terapia antibacteriană.

Transplantul măduvei osoase / celulele stem hematopoietice

Anterior, transplantul de măduvă osoasă (BMT) sau celule stem hematopoietice (HCT) la pacienții cu boală cronică granulomatoasă însoțite de ritm suficient de ridicat de eșec. Și de multe ori acest lucru se datorează pacienților pretransplant stare nesatisfăcătoare, în special, o infecție fungică, care este cunoscută, împreună cu GVHD, este unul dintre cele mai importante locuri din structura mortalității post-transplant. Cu toate acestea, recent, ca urmare a extinderii arsenalul de medicamente antifungice eficiente și pentru a reduce frecvența infecțiilor fungice fatale, precum și datorită HCT dezvoltarea unei tehnologii adecvate (acest lucru se aplică, de exemplu, noul organ, regimuri nonmyeloablative condiționat, precum și îmbunătățirea HLA-dactilografiere și, în acest sens, , aplicarea mai mare și mai eficientă a HSCT de la donatori care nu au legătură cu potrivire), problemele asociate HCT mortalitatea la pacienții cu boală cronică granulomatoasă, potrivit acesteia din urmă ele pot fi rezolvate. În multe cazuri, TCSH trebuie considerate ca terapia de alegere a pacienților cu CGD, ceea ce permite de a elimina cauza principală a apariției sale. Cele mai bune rezultate sunt obținute în cazul HSCT de la un donator înrudit cu potrivire HLA, vârsta cea mai mică a pacientului este asociat cu un prognostic mai bun (un risc mai mic de infecție și GVHD).

[1], [2], [3], [4], [5], [6], [7]

Terapie genetică

În prezent, cercetarea activă, nu numai experimental, ci și clinice, care a demonstrat posibilitatea fundamentală a utilizării terapiei genice, așa cum în X-legate, și în forme autozomale recesive ale bolii granulomatoase cronice. Au existat primele rapoarte privind cazurile de succes ale terapiei genice la pacienții cu boală granulomatoasă cronică.

Perspectivă

În ultimii 20 de ani, prognosticul pentru pacienții cu boală granulomatoasă cronică sa îmbunătățit semnificativ. Speranța medie de viață este de 20-25 ani, cu o rată a mortalității de 2-3% pe an. Prognosticul pentru pacienții care au primele simptome au apărut după un an, semnificativ mai bun decât pentru cei la care boala a inceput in copilarie. Cea mai mare mortalitate se observă în copilăria timpurie. Cea mai comună cauză a morții este complicațiile infecțioase. Trebuie remarcat faptul că boala granulomatoasă cronică este clinic boala eterogena, iar severitatea acesteia variază foarte mult. În special, aceasta depinde de tipul de moștenire al bolii: se presupune că pacienții cu forme X-legate a priori a bolii granulomatoase cronice au o mai rau, comparativ cu pacienții cu forme autozomale recesive, dar excepțiile descrise la această regulă.

[8], [9]