Expert medical al articolului
Noile publicații
Tratamentul imunodeficiențelor combinate T și B
Ultima examinare: 19.10.2021
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Principii de tratament pentru deficiența imună combinată severă
Deficiența imună combinată severă este o condiție urgentă în domeniul pediatriei. În cazul în care SCID diagnosticată în prima lună de viață, terapia adecvată și deținerea alogen HLA identice sau transplant de măduvă osoasă haploidentical (BMT) sau celule stem hematopoietice (HCT) asigură supraviețuirea mai mult de 90% dintre pacienți, indiferent de imunodeficienta. În cazul unui diagnostic ulterior, se dezvoltă infecții grave, care sunt slab accesibile terapiei, iar supraviețuirea pacienților scade brusc.
Imediat după diagnosticul de severe pentru copii imunodeficitare combinate trebuie să fie în condițiile gnotobiotici (cutie sterilă), în cazul afilierii infecțiilor protieomikrobnaya intensive, terapie antivirală și antifungică, intravenos terapie de substituție imunoglobulina. Deci , ca vaccinarea BCG se efectuează în primele zile de viață, copiii cu SCID, iar cele mai multe cazuri sunt infectate, iar acestea se dezvolta BCG Ita severitate ( de la infecție locală sau generalizată) variabile. Infecția cu BCG necesită numirea unei terapii antituberculoase prelungite. Pentru a preveni pneumonia pneumocistă, numiți co-trimoxazol. Trebuie remarcat faptul că , atunci când nevoia de transfuzii de componentelor sanguine {ambalate globule roșii, trombocite), utilizați numai preparatele iradiate și filtrate. În cazul transfuziei de eritrocite și trombocite neiradiate, se dezvoltă GVHD post-transfuzie.
După TSCC, reconstituirea imunologică completă nu se dezvoltă întotdeauna. Unii pacienți nu finalizează înrolarea celulelor B și au nevoie de terapie de substituție pe toată durata vieții cu imunoglobulină intravenoasă, însă această condiție nu este, de obicei, incompatibilă cu durata de viață a unui defect imunologic.
În familiile cu istoric de SCID, diagnosticul prenatal este deosebit de important. Chiar dacă părinții hotărăsc să mențină sarcina, plasarea pacienților de la naștere în condiții sterile și transplantul precoce îmbunătățesc semnificativ prognosticul. În plus, în mai multe cazuri de confirmare prenatală a SCID, a fost făcută transplantul de măduvă osoasă intrauterină de la tată, majoritatea fiind de succes.
Terapie genetică
În legătură cu letalitatea SCI în absența THSC și adesea reconstituirea incompletă a comportamentului său, pacienții cu deficiență imună combinată severă au devenit primii candidați pentru terapia genică. Până în prezent, aceasta a fost efectuată la 9 pacienți. În același timp, cei doi cei mai tineri pacienți din grup au dezvoltat după un timp afecțiuni asemănătoare leucemiei, asociate cu mutageneza cauzată de vectorul transfectat. În legătură cu aceasta, în prezent este în curs de căutare vectori mai eficienți pentru utilizarea în terapia genică.