Noul vehicul de livrare a genelor promite tratament pentru bolile creierului
Ultima examinare: 14.06.2024
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Un studiu realizat de oamenii de știință de la Broad Institute of MIT și de la Universitatea Harvard a constatat că un vector de terapie genetică care utilizează proteine umane traversează eficient bariera hemato-encefalică și furnizează o genă țintă în creierul șoarecilor cu proteine umane. Această dezvoltare ar putea îmbunătăți semnificativ tratamentul bolilor creierului la oameni.
Terapia genetică are potențialul de a trata boli genetice severe ale creierului pentru care în prezent nu există tratamente și opțiuni limitate de tratament. Cu toate acestea, metodele existente de livrare a genelor, cum ar fi virusurile adeno-asociate (AAV), nu sunt capabile să traverseze eficient bariera hemato-encefalică și să livreze material terapeutic creierului. Această provocare a împiedicat de zeci de ani dezvoltarea de terapii genetice mai sigure și mai eficiente pentru bolile creierului.
Acum, cercetătorii din laboratorul lui Ben Deverman au creat primul AAV publicat care vizează o proteină umană pentru a livra gene la creier la șoareci cu receptorul de transferină uman. Acest virus se leagă de receptorul de transferină uman, care este abundent în bariera hemato-encefalică la om. Într-un nou studiu publicat în revista Science, echipa a arătat că AAV lor, injectat în sângele șoarecilor cu receptorul de transferină uman, a intrat în creier la niveluri mult mai mari decât AAV utilizat în terapia genică a sistemului nervos central aprobat de FDA., AAV9. De asemenea, virusul a ajuns la o gamă largă de tipuri importante de celule cerebrale, inclusiv neuroni și astrocite. Cercetătorii au arătat, de asemenea, că AAV lor a fost capabil să furnizeze copii ale genei GBA1, care este asociată cu boala Gaucher, demență cu corpi Lewy și boala Parkinson, la un număr mare de celule din creier.
Oamenii de știință sugerează că noul lor AAV poate fi o opțiune mai bună pentru tratarea tulburărilor de neurodezvoltare cauzate de mutații cu o singură genă, cum ar fi sindromul Rett sau deficiența SHANK3, de asemenea în ceea ce privește bolile de stocare lizozomală, cum ar fi deficitul de GBA1 și bolile neurodegenerative, cum ar fi boala Huntington, boli prionice, ataxia lui Friedreich și forme cu o singură genă de SLA și Parkinson.
„De când ne-am alăturat Broad Institute, misiunea noastră a fost să creăm oportunități pentru terapiile genetice ale sistemului nervos central. Dacă acest AAV răspunde așteptărilor noastre în studiile pe oameni, va fi mult mai eficient decât metodele actuale”, a spus Ben Deverman, autor principal al studiului.
Studiul a constatat, de asemenea, că noul AAV ar putea îmbunătăți semnificativ livrarea genelor către creier în comparație cu AAV9, care este aprobat pentru tratamentul atrofia musculară spinală la sugari, dar este relativ ineficient pentru livrarea genelor la creierul adult. Noul AAV a ajuns la 71% dintre neuroni și 92% dintre astrocite din diferite regiuni ale creierului.
Oamenii de știință cred că noul lor dezvoltare AAV are un mare potențial pentru tratamentul bolilor neurodegenerative și poate îmbunătăți semnificativ calitatea vieții pacienților.
Rezultatele au fost publicate în Science.