Oamenii sunt imuni la CRISPR

Probabil, majoritatea cititorilor știu despre existența editorului de genom CRISPR, în jurul căruia se poartă discuții științifice de mult timp și s-au făcut diverse descoperiri. Cu toate acestea, așa cum asigură experții de la Universitatea Stanford, unele persoane sunt capabile să aibă protecție imună împotriva introducerii în ADN, iar acest lucru face ca utilizarea acestei tehnologii să fie impracticabilă.

Oamenii de știință de la Universitatea Stanford au făcut o descoperire neașteptată în timpul cercetărilor lor: majoritatea umanității are protecție imună împotriva metodei de editare genetică CRISPR.
Experții au analizat sângele a peste douăzeci de nou-născuți și doisprezece voluntari de vârstă mijlocie. Analiza a luat în considerare conținutul de anticorpi de tip proteic Cas9 - acesta este tipul utilizat pentru a revizui și tăia helixul ADN-ului. Experții au observat că peste 65% dintre subiecți aveau celule T care au creat protecție împotriva influenței Cas9.

Ceea ce au descoperit specialiștii demonstrează că tratamentul genetic asociat cu eliminarea mutațiilor nu va duce la un rezultat pozitiv și nu poate fi utilizat în relație cu oamenii. Procesul de protecție va bloca posibilitatea utilizării metodei CRISPR, care ar trebui să ajute la vindecarea bolilor grave. „Mai mult, imunitatea poate provoca dezvoltarea unei intoxicații semnificative a organismului uman”, spune Dr. Matthew Porteus.

Ideea este că tipul de proteină Cas9, mai popular, utilizat activ în cercetările legate de CRISPR, este obținut dintr-o pereche de microorganisme - Staphylococcus aureus și Streptococcus pyogenes. Acestea sunt bacteriile care intră sistematic în corpul uman, astfel încât sistemul imunitar uman „le cunoaște din vedere”.

Cu toate acestea, există o soluție la această problemă. Este probabil ca oamenii de știință să înceapă să dezvolte tehnologii avansate suplimentare care vor utiliza microbi care nu se află pe lista „oaspeților frecvenți” din corpul uman. De exemplu, este posibil să se utilizeze microorganisme care trăiesc în adâncurile fântânilor hidrotermale. Alternativ, tehnica de editare genetică in vitro a structurilor celulare ar putea avea succes.

Oamenii de știință au folosit „cuțitul genetic” - tehnologia CRISPR - destul de recent. Sarcina specialiștilor a fost de a vindeca pacienții de sindromul Hunter - o patologie genetică complexă, deși rară. Persoana bolnavă era injectată cu câteva miliarde de gene corectoare copiate, în combinație cu un „trus de instrumente” special care taie helixul ADN-ului. Au fost planificate experimente suplimentare, la care urmau să participe mai mulți pacienți - probabil, cei care suferă de alte boli grave. De exemplu, aceștia ar putea deveni pacienți cu fenilcetonurie sau o boală precum hemofilia B.
Progresul și rezultatele lucrării au fost publicate în bioRxiv, precum și în MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]