Pompa cardiacă implantabilă oferă speranță copiilor care așteaptă un transplant de inimă

O pompă cardiacă implantabilă mică, care ar putea ajuta copiii să aștepte un transplant de inimă acasă, mai degrabă decât în spital, a dat rezultate bune într-un studiu clinic de primă etapă.

Pompa, un nou tip de terapie de asistență ventriculară sau TVA, este atașată chirurgical de inimă pentru a-și îmbunătăți funcția circulatorie la cei cu insuficiență cardiacă, oferind timp pentru a găsi inimi donatoare. Noua pompă poate închide o lacună importantă în îngrijirea transplantului cardiac la copii.

Într-un studiu care evaluează șapte copii cărora li s-a administrat o nouă pompă pentru a-și susține inimile slăbite, șase au ajuns să aibă transplant de inimă, iar un copil a avut o recuperare cardiacă, făcând transplantul inutil. Rezultatele au fost publicate în The Journal of Heart and Lung Transplantation. Studiul a fost condus de Stanford School of Medicine și a inclus mai multe centre medicale din Statele Unite.

Dacă rezultatele inițiale sunt confirmate într-un studiu mai amplu al dispozitivului, așteptarea unui transplant de inimă ar putea deveni mai ușoară pentru copiii mici și familiile lor. Noua pompă, numită dispozitiv de asistență ventriculară Jarvik 2015, este puțin mai mare decât o baterie AA și poate fi implantată la copiii care cântăresc doar 8 kilograme. Cu o pompă implantată, copiii pot face multe activități normale în timp ce așteaptă un transplant de inimă.

În contrast, singurul dispozitiv de asistență ventriculară disponibil pentru sprijinirea copiilor mici cu insuficiență cardiacă, o pompă numită Berlin Heart, nu este implantată; are dimensiunea unei valize mari. Cântărește de la 27 la 90 de kilograme, în funcție de model, și se prinde de copil cu ajutorul a două canule, aproape la fel de mari ca furtunurile de grădină.

Berlin Heart are, de asemenea, un risc destul de mare de accident vascular cerebral și necesită spitalizare în majoritatea cazurilor, ceea ce înseamnă că copiii petrec adesea luni în spital așteptând o inimă donatoare. Drept urmare, sarcina pentru copiii care așteaptă un transplant de inimă este mult mai mare decât pentru adulții cărora le-au implantat pompe cardiace, care sunt de obicei externați din spital cu diagnostice similare.

„Deși suntem extrem de recunoscători pentru Berlin Heart, un dispozitiv care salvează vieți, dispozitivele de asistență ventriculară pentru adulți s-au îmbunătățit la fiecare deceniu, iar în pediatrie folosim tehnologie din anii 1960”, a spus dr. Christopher Almond, autorul principal al lucrării studiul și un cardiolog și profesor pediatru. Pediatrie la Stanford School of Medicine.

Dispozitivele de asistență ventriculară implantabile sunt disponibile pentru adulți de mai bine de 40 de ani, notează Almond. Nu numai că aceste dispozitive se potrivesc în pieptul pacienților, dar sunt și mai sigure și mai confortabile de utilizat decât dispozitivele externe, cum ar fi Berlin Heart. Pacienții pot locui acasă, pot merge la serviciu sau la școală, pot merge pe jos și pot merge cu bicicleta.

Decalajul în tehnologia pediatrică este o problemă pentru alte dispozitive concepute pentru a ajuta copiii cu boli de inimă și în pediatrie în general, a spus Almond. „Există o diferență uriașă între tehnologiile medicale disponibile copiilor și adulților, care este o problemă importantă de sănătate publică pe care piețele se străduiesc să o abordeze, ca afecțiuni precum insuficiență cardiacă sunt rare la copii”, spune el.

Autorul principal al studiului este dr. William Mahle, președintele departamentului de cardiologie de la Children's Healthcare din Atlanta.

Mult mai puțini copii decât adulții au nevoie de transplant de inimă, lăsând puțin stimulent companiilor medicale să dezvolte o pompă miniaturizată pentru copii. Însă lipsa unui mic dispozitiv de asistență ventriculară pentru copii pune o presiune asupra sistemului medical, deoarece copiii repartizați la Berlin Heart încasează facturi medicale mari și pot ocupa paturi de spital în unități specializate de îngrijire cardiovasculară timp de luni de zile, reducând potențial disponibilitatea acestora. Paturi pentru alți pacienți.

Rezultate inițiale promițătoare

Proba Jarvik 2015 privind dispozitivul de asistență ventriculară a inclus șapte copii cu insuficiență cardiacă sistolice. Afecțiunea afectează cea mai mare cameră de pompare a inimii, ventriculul stâng, care pompează sângele din inimă în tot corpul. La șase dintre copii, insuficiența cardiacă sistolică a fost cauzată de o afecțiune numităcardiomiopatie dilatativă, în care mușchiul inimii crește și slăbește și nu pompează sângele în mod corespunzător. Inima unui copil a fost slăbită de bloc cardiac complet (insuficiență cardiacă electrică) din cauza lupusului, o boală autoimună. Toți copiii din studiu erau pe lista de așteptare pentru transplantul de inimă.

Fiecărui copil i s-a implantat chirurgical un dispozitiv Jarvik 2015 în ventriculul stâng, cea mai mare cameră de pompare a inimii. În același timp, tuturor au primit medicamente pentru a preveni formarea cheagurilor de sânge și a reduce riscul de accident vascular cerebral. La momentul instalării pompelor, copiii aveau între 8 luni și 7 ani și cântăreau între 8 și 20 de kilograme. Pompa poate fi folosită pentru copiii cu o greutate de până la 30 de kilograme.

Dacă noua pompă este aprobată de autoritățile de reglementare medicale, medicii estimează că aproximativ 200-400 de copii din întreaga lume în fiecare an ar putea fi candidați pentru utilizarea acesteia.

Studiul a evaluat dacă pompa ar putea sprijini pacienții timp de cel puțin 30 de zile fără a se opri sau a provoca un accident vascular cerebral sever. Cercetătorii au colectat, de asemenea, date preliminare privind siguranța și eficacitatea pentru a-i ajuta să conceapă un studiu mai amplu, pivot, pentru o posibilă aprobare a Food and Drug Administration (FDA).

Deși pompa a fost concepută inițial pentru a permite copiilor să aștepte un transplant de inimă acasă, deoarece participau la un studiu clinic, participanții au rămas în spital sub observație până când au primit un transplant de inimă sau s-au recuperat. Cercetătorii au urmărit tensiunea arterială a participanților, un indicator al riscului de apariție a cheagurilor de sânge și a accidentului vascular cerebral; a măsurat nivelurile de hemoglobină pentru a vedea dacă pompele distrug celulele roșii din sânge; și a monitorizat pacienții pentru alte complicații.

Timpul mediu în care copiii au folosit pompa a fost de 149 de zile. Șase copii au fost supuși unui transplant de inimă, un copil și-a revenit.

Câțiva copii au avut complicații cu noua pompă. Copilul a cărui inimă și-a revenit a avut un accident vascular cerebral ischemic (din cauza unui cheag de sânge) când inima a devenit suficient de puternică pentru a concura cu pompa. Pompa a fost scoasă și copilul a continuat să-și revină și era în viață un an mai târziu. Un alt pacient a avut insuficiență cardiacă pe partea dreaptă și a fost transferat la pompa Berlin Heart în timp ce aștepta transplantul.

Pentru majoritatea pacienților, complicațiile au fost gestionabile și, în general, în concordanță cu ceea ce se așteaptă medicii atunci când un copil este conectat la o pompă Berlin Heart.

Chestionarele privind calitatea vieții au arătat că majoritatea copiilor nu au fost deranjați de dispozitiv, nu au simțit durere din cauza acestuia și au putut să participe la majoritatea activităților de joacă. O familie a raportat că bebelușul lor cu pompa a reușit să își mențină o mobilitate mult mai mare decât fratele său mai mare, care a fost susținut anterior de pompa Berlin Heart.

Este planificat un studiu mai amplu Institutul Național de Sănătate a acordat finanțare pentru un studiu extins care va permite cercetătorilor să testeze în continuare utilitatea noii pompe și să colecteze date pentru a le transmite FDA pentru aprobare. Următoarea fază a studiului începe acum; cercetătorii intenționează să înscrie primul pacient până la sfârșitul anului 2024. Echipa de cercetare intenționează să înscrie 22 de participanți la 14 centre medicale din Statele Unite și două locații din Europa.

„Suntem încântați să începem următoarea fază a studiului”, a spus Almond. „Am depășit o serie de provocări pentru a duce munca până în acest punct și este incitant că ar putea exista opțiuni mai bune în viitor pentru copiii cu insuficiență cardiacă în stadiu terminal care au nevoie de o pompă care acționează ca o punte către transplant”.