Noile publicații
Obe-cel demonstrează eficacitate și siguranță ridicate în tratamentul leucemiei
Ultima examinare: 03.07.2025
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Un studiu publicat în New England Journal of Medicine a demonstrat că noua terapie cu celule T CAR, obecabtagene autoleucel (obe-cel), a fost extrem de eficientă în tratarea pacienților cu leucemie limfoblastică acută (LLA-B) cu celule B CD19-pozitive, recidivantă sau refractară. Majoritatea pacienților nu au necesitat transplant de celule stem (TCS) după tratament.
Principalele rezultate ale studiului
- Rata generală de răspuns: 76,6% la 127 de pacienți evaluabili.
- Remisie completă: obținută la 55,3% dintre pacienți.
- Supraviețuirea mediană fără evenimente (SFE): 11,9 luni.
- Supraviețuire fără evenimente la 6 luni: 65,4%.
- Supraviețuire fără evenimente la 12 luni: 49,5%.
- Supraviețuirea generală mediană (SG): 15,6 luni.
- OS la 6 luni: 80,3%.
- OS la 12 luni: 61,1%.
Aprobarea FDA și detaliile studiului
Pe baza acestor date, în noiembrie 2024, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat obe-cel pentru tratamentul adulților cu LAL-B recidivantă sau refractară.
Studiul internațional, multicentric, FELIX a inclus 127 de pacienți adulți cu o vârstă mediană de 47 de ani. Înainte de perfuzia cu obe-cel, pacienții au fost supuși unei limfodepleții pentru a crea un „spațiu liber” pentru terapia cu celule CAR T.
- Populația studiată: 74% albi, 12,6% asiatici, 1,6% negri și 11,8% de rasă necunoscută.
- Toxicitate: S-au observat niveluri scăzute de sindrom de eliberare a citokinelor (SRC) și neurotoxicitate, tipice terapiilor CAR-T. SRC de gradul 3 sau mai mare a apărut la trei pacienți, iar neurotoxicitatea a apărut la nouă.
Rezultate și eficacitate pe termen lung
Dintre cei 99 de pacienți care au răspuns la obe-cel, doar 18 au suferit un transplant de celule stem, dar nu s-a constatat nicio diferență în ceea ce privește supraviețuirea fără eliberare (EFS) sau supraviețuirea globală (OS) între acest grup și pacienții fără SCT, confirmând durabilitatea răspunsului la terapie.
- Eliminarea bolii reziduale minime (BRM):
- 68 de pacienți cu risc crescut (peste 5% blaști în măduva osoasă) au obținut remisie completă.
- 58 din 62 de pacienți pentru care sunt disponibile date MRD au devenit MRD-negativi după perfuzia cu obe-cel.
Concluzii și aplicații viitoare
Studiul arată că obe-cel oferă o eficacitate puternică și durabilă în tratarea leucocitelor de tip B-ALL cu toxicitate minimă. O prezentare viitoare la reuniunea anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH) va evidenția în continuare corelația dintre profunzimea remisiunii negative pentru bolile renale majore (MRD) și rezultatele clinice.
„Aceste rezultate confirmă faptul că obe-cel devine standardul de îngrijire pentru pacienții cu leucocitoză amiotrofică de tip B recidivant”, a declarat profesorul Elias Jabbour, investigatorul principal al studiului din SUA.
Implicații pentru practica clinică
Obecabtagene autoleucel deschide noi opțiuni pentru pacienții cu opțiuni de tratament limitate, îmbunătățindu-le calitatea vieții și durata vieții.