Un nou medicament ar putea încetini evoluția bolii Alzheimer, dar pacienții îl pot obține?

Este o veste bună pentru pacienții cu Alzheimer și familiile acestora: un grup consultativ al Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a recomandat în unanimitate aprobarea medicamentului donanemab, produs de Eli Lilly & Co. Dacă medicamentul va primi aprobarea agenției la sfârșitul acestui an, va fi al doilea medicament care vizează plăcile amiloide din creier, asociate cu această boală care distruge memoria.

Totuși, această lună a readus în minte provocările legate de aducerea acestor medicamente la cei care vor beneficia cel mai mult, precum și numeroasele întrebări deschise despre cum să le utilizezi cel mai bine.

În evaluarea datelor despre donanemab, consilierii FDA nu s-au concentrat prea mult asupra eficienței medicamentului - toți experții au fost de acord că datele sugerează cu tărie că ar putea încetini progresia bolii. Ei și-au petrecut cea mai mare parte a timpului discutând pentru cine funcționează și cum ar trebui utilizat.

Întrebări despre utilizarea noilor medicamente

Aceste întrebări sunt deosebit de importante într-un domeniu care se confruntă deja cu noi clase de medicamente. Așa cum am explicat anul trecut, când Leqembi, produs de Biogen și Eisai, a devenit primul medicament antiamiloid care a primit aprobarea completă a FDA, aceste terapii necesită o coordonare atentă și complexă între furnizorii de servicii medicale.

Pacienții necesită scanări PET cu amiloid pentru a confirma boala, genotipare pentru a înțelege riscul de efecte secundare, perfuzii regulate de medicamente și RMN-uri frecvente pentru a monitoriza umflarea sau sângerarea la nivelul creierului.

Și, deși experții în boala Alzheimer depun eforturi mari pentru a crea infrastructura necesară identificării și tratării pacienților potriviți, implementarea acestor medicamente este încă în stadii de dezvoltare.

„Trebuie să găsim o modalitate mai scalabilă de a face tratamentul disponibil pentru mai mulți oameni”, spune Eric Reiman, director executiv al Institutului Banner Alzheimer.

Probleme în studiile clinice

Există multe provocări practice pentru replicarea abordării ingenioase a lui Lilly în studiul lor clinic.

Dezvoltatorii de medicamente au o lungă istorie de selecție incorectă a pacienților pentru studiile clinice privind boala Alzheimer - în stadiile incipiente, au inclus persoane cu demență generalizată, dar nu și cu boala specifică pe care o numim Alzheimer; mai recent, rezultatele lor au fost derutate de persoane a căror boală era prea avansată pentru ca medicamentele să aibă un impact semnificativ sau a căror boală era prea incipientă, iar declinul cognitiv prea lent pentru a demonstra beneficii clare în urma tratamentului.

Lilly căuta persoane situate între aceste două grupuri - pacienți a căror boală era în stadiu incipient, dar suficient de avansată pentru a prezenta simptome agravante. Pentru a identifica această populație, compania a folosit imagistică cerebrală specializată pentru a căuta amiloid și tau, două proteine semnătură asociate cu Alzheimer, care împreună sunt asociate cu probabilitatea declinului cognitiv.

Însă ceea ce a contribuit la demonstrarea eficacității medicamentului reprezintă și o provocare pentru utilizarea sa în cabinetele medicilor. În timp ce imagistica amiloidului devine din ce în ce mai disponibilă în SUA, imagistica tau nu este. Iar studiul nu a avut multe date despre persoanele cu niveluri scăzute sau foarte scăzute de tau, ceea ce pune la îndoială utilizarea donanemabului la acești pacienți.

Recomandări consultative FDA

În cele din urmă, consilierii FDA au concluzionat că toți pacienții, indiferent de nivelurile de tau, ar beneficia de donanemab. De asemenea, au precizat că impunerea testării tau pentru prescrierea medicamentului ar ridica și mai mult barierele deja ridicate în calea accesului. FDA ar trebui să ia în considerare ambele recomandări atunci când elaborează ghiduri pentru utilizarea donanemabului.

Lilly a studiat, de asemenea, ce s-ar întâmpla dacă oamenii ar înceta să mai ia medicamentul după ce amiloidul ar fi eliminat din creierul lor, deschizând posibilitatea unui tratament pe o perioadă limitată, în loc de o viață întreagă. În teorie, o utilizare mai redusă a unui medicament scump într-un sistem de sănătate suprasolicitat ar fi un mare câștig pentru pacienți, asigurători și sistemul de sănătate în ansamblu.

Deși rezultatele lor au fost încurajatoare - pacienții care au luat un placebo după ce nivelurile lor de amiloid au scăzut au continuat să observe o încetinire a progresiei bolii - studiul nu a clarificat încă modul în care abordarea ar funcționa în practică. De exemplu, când și cât de des ar fi necesare scanări speciale pentru a determina dacă creierul nu conține amiloid? Cât de des ar fi nevoie de imagistică pentru a depista revenirea plăcilor? Și câte cure de terapie ar fi necesare?

Date pe termen lung și perspective de viitor

Aceste necunoscute contrastează cu modul în care este utilizat Leqembi de la Biogen și Eisai. Tratamentul respectiv este prescris în prezent pe termen nelimitat.

Datele pe termen lung privind ambele medicamente vor ajuta în cele din urmă la determinarea care dintre aceste două abordări are cea mai mare sens. Dar chiar și fără aceasta, prezența ambelor medicamente pe piață ar trebui să extindă accesul pentru o populație de pacienți care a așteptat prea mult timp tratamente mai bune. Acesta este un lucru demn de sărbătorit.