Un progres în dezvoltarea medicamentelor pentru tratamentul fibrozei chistice

Biolog de celule de la Harvard , la Massachusetts General Hospital (Massachusetts General Hospital) au făcut un progres în calea de dezvoltare de droguri pentru tratamentul fibroza chistica - o boala mortala care transporta departe anual aproximativ 500 de vieți din întreaga lume.

Oamenii de știință au reprogramat celulele pielii pacientilor cu fibroza chistica in indusa celulele stem pluripotente (iPS), care sunt similare cu celulele stem embrionare si crescute ale epiteliului pulmonar lor specifice pentru pacienții cu leziuni ale cailor respiratorii fibroza chistica.

Oamenii de știință de la Harvard pot crește acum în cantități nelimitate. Toate celulele epiteliului obținute în laborator conțin o mutație a delta 508, care reprezintă aproximativ 70% din toate cazurile de fibroză chistică și 90% din boala detectată în Statele Unite. În plus, celulele sale poartă, de asemenea, o mutație G551D, care se găsește la 2% din toți pacienții cu fibroză chistică.

Lucrarea a fost făcută sub îndrumarea lui Jayaraj Rajagopal și a fost publicată în suplimentul la revista Cell Stem Cell.

Potrivit unuia dintre directorii Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stem Cell Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), „rezultatele acestui studiu fac posibilă producerea de milioane de celule pentru screening-ul de droguri, precum și pentru prima dată, ca ținte pentru medicamentele experimentale pot deveni pacienti cu celule de oameni fibroza chistică. "

Țesutul epitelial, creat de Rajagopal și colegi, furnizează, de asemenea, celule pentru studiul bolilor respiratorii cum ar fi astmul, cancerul pulmonar și bronșita cronică. Acest lucru poate accelera dezvoltarea metodelor de tratament pentru aceste boli.

Comentând cu privire la realizarea grupului, Rajagopal spune: „noi nu vorbim despre tratamentul fibrozei chistice, ne referim numai la medicamente care pot atenua o problemă majoră a bolii - înfrângerea epiteliului respirator.

Fibroza chistică, găsită în primele zile ale vieții unei persoane sau din copilărie - cauza mortalității precoce. În prezent, pacienții pot trăi până la 30 de ani datorită tratamentului eficace al infecțiilor concomitente și diagnosticului genetic precoce al bolii. Dar, în ciuda acestor realizări, succesul în eradicarea cauzei care stă la baza fibrozei chistice nu este mare. Un defect al unei gene care codifică un regulator al conductivității transmembranare a fibrelor chistice provoacă îngroșarea secrețiilor secrețiilor externe ale glandelor. Ca urmare a dificultății de ieșire a secretului, apar modificări în tractul respirator, pancreatic și gastro-intestinal, iar cilia epiteliului sunt întrerupte.

„Am făcut o linie de celule fina, pentru a putea vedea eficacitatea medicamentelor împotriva efectelor mutatie G551D, iar acum suntem angajați să fie testati pentru medicamente care vizeaza mutația Delta 508“ - a spus Rajagopal.

[1], [2]