Studiul identifică interacțiunile cu proteinele ca potențială cale de vindecare a SLA

În Canada, datorită filantropiei, o echipă de cercetători de la Universitatea Western Ontario, condusă de dr. Michael Strong, a descoperit o cale potențială către un remediu pentru scleroza laterală amiotrofică stil> (ALS).

Studiul, care ilustrează modul în care interacțiunile proteinelor pot păstra sau preveni moartea celulelor nervoase care sunt semnul distinctiv al SLA, este punctul culminant al unor decenii de cercetare susținută de Fundația Temerty.

„Ca medic, este foarte important pentru mine să pot spune unui pacient sau familiei sale: „Încercăm să oprim această boală”, a spus Strong, un clinician-om de știință care și-a dedicat cariera găsirea unui remediu pentru SLA. „A fost nevoie de 30 de ani de muncă pentru a ajunge aici; 30 de ani de îngrijire pentru familii și pacienți și cei dragi, când tot ce aveam era speranță. Acest lucru ne dă motive să credem că am descoperit o cale către un leac.”

SLA, cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig, este o boală neurodegenerativă debilitantă care afectează progresiv funcționarea celulelor nervoase responsabile de controlul muscular, ducând la pierderea musculară, paralizie și în cele din urmă moartea. Speranța medie de viață a unui pacient cu SLA după diagnostic este de numai doi până la cinci ani.

Într-un studiu publicat în revista Brain, echipa lui Strong a descoperit că țintirea unei interacțiuni între două proteine prezente în celulele nervoase afectate de SLA poate opri sau inversa progresia bolii. Echipa a identificat, de asemenea, un mecanism care face posibil acest lucru.

„În mod important, această interacțiune ar putea fi cheia dezvoltării tratamentelor nu numai pentru SLA, ci și pentru alte afecțiuni neurologice conexe, cum ar fi demența frontotemporală”, a spus Strong, care deține funcția de profesor Arthur în ALS Research J. Hudson la Școala Schulich. De Medicină și Stomatologie la Universitatea de Vest. „Acesta este un schimbător de jocuri.”

La aproape toți pacienții cu SLA, o proteină numită TDP-43 este responsabilă pentru formarea de cheaguri anormale în interiorul celulelor, provocându-le moartea. În ultimii ani, echipa lui Strong a descoperit oa doua proteină, numită RGNEF, care funcționează opus TDP-43.

Cea mai recentă descoperire a echipei a identificat un fragment specific al acestei proteine RGNEF, numit NF242, care poate atenua efectele toxice ale proteinei care cauzează SLA. Cercetătorii au descoperit că atunci când aceste două proteine interacționează între ele, toxicitatea proteinei care provoacă SLA este eliminată, reducând semnificativ deteriorarea celulelor nervoase și prevenind moartea acestora.

Modelarea interacțiunii TDP-43-NF242. Sursa: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078

În experimentele pe muștele fructelor, această abordare a crescut semnificativ durata de viață, a îmbunătățit funcția motrică și a protejat celulele nervoase de degenerare. În mod similar, la modelele de șoarece, abordarea a dus la creșterea duratei de viață și a mobilității, precum și la scăderea markerilor neuroinflamației.

Calea către lansarea echipei a fost deschisă de investiția pe termen lung a familiei Temerty în cercetarea SLA de la Universitatea Western - sprijin pe care Strong îl numește „cu adevărat transformator”.

Strong și echipa sa au acum obiectivul de a-și introduce potențialul tratament în studiile clinice pe oameni în termen de cinci ani, datorită unei noi donații din partea Fundației Temerty.

Fondul, fondat de James Temerty, fondatorul Northland Power Inc., și Louise Arcand Temerty, va investi 10 milioane USD pe o perioadă de cinci ani pentru a sprijini următorii pași în aducerea acestui tratament pacienților cu SLA.

Dr. Michael Strong, care deține Catedra Arthur J. Hudson în cercetarea SLA la Școala de Medicină și Stomatologie Schulich de la Universitatea Western, a descoperit o proteină care poate duce la un remediu pentru SLA. Autor: Allan Lewis / Școala de Medicină și Stomatologie Schulich.

„Găsirea unui tratament eficient pentru ALS va însemna atât de mult pentru persoanele care trăiesc cu această boală teribilă și pentru cei dragi”, a spus James Temerty. „Universitatea de Vest depășește limitele cunoștințelor despre SLA și suntem încântați să contribuim la următoarea fază a acestei cercetări inovatoare.”

Noua donație a Fundației Temerty aduce investiția totală a familiei în cercetarea bolilor neurodegenerative de la Universitatea Western la 18 milioane USD.

„Dr. Dăruirea neobosită a lui Strong față de munca sa este egalată de dorința profundă a familiei Temerty de a face o diferență pentru miile de oameni din întreaga lume care au fost diagnosticați cu această boală devastatoare”, a declarat președintele Western University, Alan Shepard. „Investiția și viziunea Fundației Temerty au accelerat progresul în găsirea unui tratament eficient pentru ALS. Suntem recunoscători familiei Temerty pentru angajamentul lor față de cercetarea care va schimba viața.”

„Acesta este un punct de cotitură în cercetarea SLA care poate schimba cu adevărat viețile pacienților”, a spus dr. John Yu, decanul Școlii de Medicină și Stomatologie Schulich.

„Mulțumită conducerii Dr. Strong, investiției noastre continue în cele mai bune instrumente și tehnologii și sprijinului Fundației Temerty, suntem încântați să anunțăm o nouă eră de speranță pentru pacienții cu SLA.”

Rezultatele lucrării sunt descrise în detaliu într-un articol publicat în revista Brain.