Noile publicații
Noua abordare arată promițătoare pentru tratarea demenței frontotemporale în studiile preclinice
Ultima examinare: 14.06.2024
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
Demența frontală este o boală a creierului incurabilă care provoacă pierderi de memorie, probleme de vorbire și modificări de personalitate. În 5-12% din cazuri, boala este declanșată de o scădere a nivelului de progranulină. Lipsa acestei proteine duce la perturbări în descompunerea proteinelor, ceea ce determină acumularea de proteine toxice insolubile. Aceasta, la rândul său, duce la inflamarea creierului, moartea neuronului și afectarea funcțională semnificativă a sistemului nervos central.
Demența frontotemporală este moștenită în 40% din cazuri: purtătorii mutației genetice corespunzătoare dezvoltă inevitabil această boală. Cercetătorii de la Facultatea de Medicină LMU și Centrul German pentru Boli Neurodegenerative (DZNE), în strânsă colaborare cu Denali Therapeutics din San Francisco, au dezvoltat o nouă abordare terapeutică pentru a înlocui proteina lipsă din creier. Ei și-au publicat rezultatele în revista Science Translational Medicine.
Abordare terapeutică
„Am inserat gena progranulină în genomul virusului”, explică dr. Anja Kapel, cercetător principal la Centrul Biomedical LMU și unul dintre autorii principali ai lucrării. Echipa a injectat apoi virușii modificați în fluxul sanguin al modelelor de șoarece. „Virusul vizează celulele hepatice, care încep să producă progranulină în cantități mari și să o elibereze în sânge.”
Abordarea evită astfel injectarea directă a virușilor în creier, ceea ce implică riscul unor efecte secundare grave.
Pentru ca această abordare periferică să funcționeze, cercetătorii au folosit un truc pentru a depăși bariera hemato-encefalică, care blochează în mod normal schimbul de biomolecule dintre sânge și creier. O „navetă a creierului” specială dezvoltată de Denali Therapeutics permite transportarea eficientă a substanțelor peste această barieră.
Reducere semnificativă a simptomelor într-un model de șoarece
„După o singură injecție a virusului, am testat dacă simptomele au fost reduse”, spune profesorul Dominique Paquette de la Institutul de Cercetare a AVC și a Demenței (ISD), un alt autor principal și membru al Clusterului de Excelență SyNergy. S-a constatat că anomaliile în degradarea proteinelor, acumularea de proteine toxice insolubile, inflamația creierului, tulburările de mișcare și moartea neuronală au fost reduse semnificativ. „Următorul pas a fost să investighem dacă această abordare ar putea fi tradusă la oameni folosind modele de celule stem”. A existat, de asemenea, o reducere semnificativă a simptomelor bolii. În rezumat, cercetătorii au demonstrat că formele de demență frontotemporală bazate pe pierderea parțială de progranulină pot fi tratate în studiile preclinice folosind terapie de substituție.
Importanța colaborării interdisciplinare
O astfel de cercetare multidisciplinară cuprinzătoare este posibilă numai într-o echipă. „Sunt încântat că Clusterul nostru de excelență SyNergy ne oferă capacități unice în acest sens. În același timp, acest studiu subliniază importanța consolidării colaborării noastre cu companii de biotehnologie de top, astfel încât să putem transpune cercetarea noastră în practică clinică cât mai repede. Posibil în beneficiul pacienților”. Spune profesorul Christian Haass de la Centrul Biomedical LMU, unul dintre cercetătorii de top și vorbitor SyNergy.