Medicamentul experimental scade nivelul de grăsimi „rele” din sânge

Două studii recente publicate în New England Journal of Medicine au examinat un nou medicament numit Olesarsen, care este conceput pentru a scădea niveluri de grăsimi „rele” din sângele numit trigliceride.

Ambele studii au arătat că Olesarsen a redus semnificativ trigliceride.

Olesarsen, fabricat de Ionis Pharmaceuticals, scade, de asemenea, nivelul altor grăsimi din sângele asociat cu riscul de boală.

Medicamentul poate fi în curând aprobat pentru persoanele cu o afecțiune rară numită sindrom familial de chilomicronemie, care ar putea beneficia cel mai mult de medicament.

Toate grăsimile din sânge sunt dăunătoare?

Aproximativ 95% din grăsimile pe care le consumăm sunt trigliceride, o sursă importantă de energie. După ce au mâncat, trigliceridele intră în cele din urmă în fluxul sanguin.

Odată ajuns acolo, ei călătoresc în mușchii unde sunt folosiți ca energie sau la celulele ficat și gras pentru depozitare.

Deși trigliceridele sunt vitale pentru sănătate, nivelurile ridicate sunt asociate cu un risc crescut de boli cardiovasculare și accident vascular cerebral.

Când nivelurile de trigliceride sunt deosebit de mari, medicii o numesc hipertrigliceridemie. În cazuri severe, acest lucru poate duce la pancreatită acută -o inflamație acută a pancreasului care poate fi fatală în cazuri severe.

Sindromul de chilomicronemie familială este o tulburare rară care duce la niveluri crescute de trigliceride. Persoanele care trăiesc cu această afecțiune au un risc și mai mare de a dezvolta pancreatită acută.

Reducerea grăsimilor „rele” în fluxul sanguin

Se estimează că una din patru persoane din Statele Unite are un nivel ridicat de trigliceride.

Unele dintre aceste persoane răspund bine la medicamente precum statine. Cu toate acestea, tratamentele care au un efect direct asupra trigliceridelor sunt limitate.

Anumite schimbări de stil de viață, cum ar fi consumul unei diete sănătoase, exercițiile fizice în mod regulat și renunțarea la fumat pot ajuta, de asemenea, la scăderea nivelului de trigliceride.

Cu toate acestea, Kenneth Feingold, M.D., profesor emerit de medicină la Universitatea din California, San Francisco, care nu a fost implicat în studiu, a spus că persoanele cu sindrom familial de chilomicronemie "sunt extrem de dificil de realizat schimbări de stil de viață. Trebuie să urmeze o dietă extrem de scăzută."

"Prin urmare, este foarte dificil să se realizeze o reducere satisfăcătoare a nivelului de trigliceride cu schimbările de stil de viață." Unii oameni vor beneficia, dar „la alți pacienți, trigliceridele crescute se datorează în primul rând factorilor genetici, iar schimbările stilului de viață au doar un efect moderat”, a spus el.

Studiul Olezarsen și riscul de boli cardiovasculare

Primul studiu a înscris 154 de participanți cu hipertrigliceridemie severă sau hipertrigliceridemie moderată, plus un risc cardiovascular crescut.

Au primit injecții lunare de olesarsen sau placebo. Pacienții care au primit olesarsen au fost împărțiți în două grupuri: primul grup a primit o doză de 50 de miligrame (mg), iar al doilea grup a primit o doză de 80 mg.

Comparativ cu placebo, cei care au luat Olesarsen au avut o reducere de 49,3% (50G grup) și 53,1% (80mg grup) la nivelul trigliceridelor.

De asemenea, au observat reduceri semnificative ale altor grăsimi din sânge asociate cu riscul cardiovascular, și anume APOC3, apolipoproteinei B și colesterol non-HDL.

Al doilea studiu al lui Olesarsen și pancreatită acută

Pentru cel de-al doilea studiu, cercetătorii au recrutat 66 de persoane cu sindrom familial de chilomicronemie. Împărțiți în trei grupuri, participanții au primit placebo, 50 mg de olesarsen la fiecare 4 săptămâni sau 80 mg de olesarsen la fiecare 4 săptămâni. Studiul a durat 53 de săptămâni.

După 6 luni, cercetătorii au descoperit că o doză de 80 mg a redus semnificativ nivelul trigliceridelor, în timp ce o doză de 50 mg nu.

Important este că a existat, de asemenea, o scădere a incidenței pancreatitei acute.

Cercetătorii de la Ionis Pharmaceuticals au explicat că „un singur pacient din grup care a luat 80 mg a avut un episod de pancreatită acută, comparativ cu 11 din grupul care are loc cu placebo. Această constatare importantă susține posibilitatea ca Olesarsen să devină standardul de îngrijire pentru pacienții cu [sindromul familial de chilomicronemie]."

Beneficii semnificative pentru inimă și pancreas

Cheng-Han Chen, M.D., un cardiolog intervențional certificat de bord și director medical al programului de inimă structurală la MemorialCare Saddleback Medical Center din Laguna Hills, California, a declarat că Olesarsen „pare a fi mult mai eficient decât tratamentele existente în scăderea nivelului de trigliceride. Niveluri la pacienții cu niveluri extrem de ridicate”.

Gerald Watts, profesor Winthrop de medicină internă la Universitatea din Australia de Vest, a scris un editorial despre două noi studii.

Va fi aprobat medicamentul? Watts a spus că se așteaptă ca Olesarsen să fie aprobat în curând pentru tratamentul sindromului familial de chilomicronemie, dar avem nevoie de mai multe studii pentru persoane cu niveluri de trigliceride moderate până la mari.

Deși Olesarsen poate fi util pentru persoanele cu un nivel ridicat de trigliceride, majoritatea experților consideră că va fi utilizat în principal de către persoanele cu sindrom familial de chilomicronemie.

"Pentru acești indivizi", a explicat Feingold, "în prezent nu există medicamente în SUA care să fie eficiente la scăderea nivelului de trigliceride și la reducerea riscului de pancreatită. Există o nevoie urgentă de un medicament care să trateze această boală rară care provoacă o morbiditate semnificativă."

El a numit medicamentul „un avans semnificativ în tratamentul pacienților cu această tulburare”.

Poate fi utilizat acest medicament pentru a trata bolile cardiovasculare?

În timp ce aceste rezultate sunt impresionante, în special pentru persoanele cu sindrom de chilomicronemie familială, beneficiile generale pentru persoanele cu niveluri de trigliceride moderat ridicate sunt mai puțin clare.

"La pacienții cu hipertrigliceridemie moderată, reducerea trigliceridelor a fost impresionantă și mai bună decât alte medicamente. De remarcat, Olesarsen nu numai că a scăzut trigliceridele, dar și a scăzut nivelul de colesterol non-HDL și apolipoproteină B", a spus Feingold.

Cu toate acestea, el a adăugat o atenționare: „Studiile anterioare cu alte medicamente care scad trigliceride la pacienții care au primit terapie cu statină nu au reușit să demonstreze că scăderea trigliceridelor reduce riscul de boli cardiovasculare”.

Așadar, înainte de a recomanda Olesarsen acestor oameni, Feingold a spus: „Avem nevoie de studii care să demonstreze că tratamentul cu acest medicament reduce dezvoltarea aterosclerozei și riscul de evenimente cardiovasculare”.

Cheng a susținut această părere, „Studii pe termen lung care examinează siguranța și eficacitatea vor fi necesare înainte ca această terapie să devină în general acceptată”.

Feingold a cerut, de asemenea, studii mai lungi și mai mari pentru a vedea dacă medicamentele sunt sigure. El a explicat că unele dovezi sugerează că Olesarsen „poate afecta trombocitele la unii pacienți”.

Studiul este publicat în new England Journal of Medicine.