Terapia genetică aprobată pentru tratamentul bolilor
Ultima examinare: 23.04.2024
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
În istoria medicală a Europei se va întâmpla un eveniment de epocă - prima aprobare a aplicării practice a terapiei genice pentru tratamentul bolii ereditare.
Agenția Europeană de Medicină a recomandat utilizarea acestei metode pentru tratamentul unei boli genetice rare care privează pacienții de capacitatea de a metaboliza grăsimile.
Pe baza acestei recomandări, Comisia Europeană trebuie să ia o decizie finală cu privire la admisibilitatea acestei metode de tratament.
Principiul terapiei genice este simplu: dacă se găsește un defect într-o parte a codului genetic uman, acesta este înlocuit cu un material genetic cu proprietățile dorite create în laborator.
Cu toate acestea, în realitate, nu totul este atât de simplu. În studiile clinice, adolescentul Jesse Gelsinger a murit în SUA, iar alți pacienți s-au îmbolnăvit de leucemie.
În prezent, nici în Europa, nici în metodele de terapie genică din SUA nu sunt aplicate.
Primul medicament gena
Comitetul pentru produse medicale de la Comisia Europeană pentru Medicamente a examinat utilizarea medicamentului Glybera pentru tratamentul bolii Buerger-Grütz, o deficiență moștenită a lipoprotein lipazei.
Acest sindrom apare într-unul din milioane de oameni. Pacienții au o structură genetică deteriorată, care este responsabilă de defalcarea grăsimilor din tractul digestiv.
Aceasta duce la acumularea de grăsimi în sânge, dureri inghinale și pancreatită acută.
Singura modalitate de a atenua starea acestor pacienți până acum a fost cea mai strictă dietă fără grăsimi.
Tratamentul nou se bazează pe utilizarea unui virus care infectează țesutul muscular și injectează o copie a genei intacte în organism.
Este recomandat pacienților care suferă de inflamații acute ale pancreasului, pancreatitei și care nu răspund la dietă.
Înlocuirea unei gene defecte
Producătorul noului medicament, compania farmaceutică UniQure, a declarat că această soluție reprezintă un eveniment reper pentru pacienți și pentru medicină în general.
CEO-ul Jorn Aldag a spus: „Pacientii cu deficit de lipoprotein lipazei se tem să mănânce o masă normală, deoarece aceasta poate duce la inflamații acute și extrem de dureroasă a pancreasului, care de multe ori duce la spitalizare.“
"Acum - pentru prima dată în istorie - a fost elaborată o metodă de tratament care nu numai că reduce riscul inflamației, ci are și un efect benefic pe termen lung asupra stării pacientului", a adăugat el.
China a devenit prima țară din lume care a autorizat oficial utilizarea terapiei genice.
[