Medicamentul pentru îndepărtarea grăsimii abdominale trece de etapa finală înainte de aprobarea FDA

Ce-ar fi dacă ai putea injecta un medicament direct într-o „zonă cu probleme” - cum ar fi abdomenul - pentru a distruge celulele adipoase și a reduce depozitele de grăsime din acea zonă specifică? Asta oferă un nou medicament de la compania taiwaneză Caliway Pharmaceuticals: prima injecție din lume care provoacă moartea programată a celulelor într-o zonă țintă, cum ar fi abdomenul sau coapsele.

Medicamentul, numit CBL-514, este un compus cu moleculă mică care induce apoptoza adipocitelor (celulelor adipoase), ucigându-le în loc să le „înfometeze”, permițând reducerea rapidă a depozitelor de grăsime subcutanată în zone specifice în doar câteva săptămâni după o singură doză. În prezent, este testat în trei moduri:

• reducerea grăsimii fără intervenție chirurgicală,
• tratamentul bolii Dercum (în care se formează tumori grase dureroase în tot corpul),
• tratament pentru celulită.

„Administrat subcutanat, CBL-514 a demonstrat un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate, oferind o reducere semnificativă a grăsimii localizate fără intervenție chirurgicală și producând rezultate comparabile cu liposucția”, a spus Caliway.

Deși medicamentul este studiat pentru o varietate de utilizări, principalul obiectiv - și cel care se așteaptă să apară primul pe piață - este reducerea non-chirurgicală a grăsimii abdominale problematice.

CBL-514 a finalizat deja cu succes două studii de fază 2 (CBL-0204 și CBL-0205) și se pregătește să desfășoare două studii clinice pivot la nivel global de fază 3 în a doua jumătate a anului 2025.

Într-un studiu recent de fază 2 al CBL-0205, 75% dintre participanți au prezentat o reducere cu cel puțin un punct a grăsimii abdominale pe Scala de evaluare a grăsimii abdominale (AFRS) după 4 săptămâni de administrare a unei singure injecții. Acest lucru a permis medicamentului să depășească pragul de eficacitate stabilit de FDA, în ciuda faptului că siguranța și tolerabilitatea au fost demonstrate într-un studiu anterior.

Până în prezent, singurul medicament aprobat pentru reducerea localizată a grăsimii este ATX-101 (injecție cu acid deoxicolic), care s-a dovedit a fi eficient în eliminarea grăsimii în zone mici, dar este asociat cu efecte secundare grave, cum ar fi necroza pielii, ulcerele, leziunile nervoase și infecțiile. Nu s-a demonstrat că CBL-514 provoacă niciuna dintre aceste complicații, chiar și în cazul administrării de doze multiple pe zone mult mai mari ale corpului.

În cel mai recent studiu, peste 75% dintre participanți au atins cantitatea țintă de reducere a grăsimii după una sau două injecții, iar reducerea medie a grăsimii a fost de peste două ori mai mare. Aceste rezultate au fost în concordanță cu rezultatele primului studiu de fază 2, publicat în decembrie 2024, care a raportat că 76,7% dintre 107 participanți și-au îmbunătățit scorurile cu cel puțin un punct pe scala AFRS în cinci puncte. Și trei sferturi dintre acești participanți au obținut rezultatul cu o singură injecție.

„CBL-514 este o nouă clasă de medicamente care induc lipoliza și pot induce apoptoza adipocitelor și lipoliza pentru a reduce grăsimea subcutanată în zona de tratament, fără efecte secundare sistemice asupra sistemului nervos central, sistemului cardiovascular și sistemului respirator”, a menționat compania. „Studiile noastre preclinice au arătat că CBL-514 activează mediatorii apoptozei caspaza-3 și raportul Bax/Bcl-2, apoi induce apoptoza adipocitelor in vivo și in vitro.”

Deși medicamentul are o utilizare estetică evidentă - sculptarea corpului fără intervenție chirurgicală - acesta poate avea și beneficii mai ample. Grăsimea abdominală, în special la adulții de vârstă mijlocie și în vârstă, este asociată cu o serie de afecțiuni grave, inclusiv durere cronică, accident vascular cerebral și boli cardiovasculare. Deși CBL-514 nu vizează direct grăsimea viscerală mai profundă din această zonă, poate reduce grăsimea subcutanată cu peste 25%, reducând riscul de boli cronice și având un impact pozitiv asupra grăsimii viscerale, care este dificil de tratat.

Până în prezent, nu a existat o metodă sigură, localizată și nechirurgicală pentru reducerea grăsimii corporale.

În 2023, FDA a aprobat CBL-514 ca medicament nou experimental (IND). Un an mai târziu, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) l-a aprobat și ea, acordându-i statutul de medicament orfan pentru tratamentul bolii Dercum.

În luna mai, compania a primit aprobarea de a trece la etapa finală a studiilor clinice; prima fază a Fazei 3 va avea loc în SUA și Canada, iar a doua fază va avea loc în SUA, Canada și Australia. Ambele studii recrutează deja participanți. Prima cohortă a Fazei 3 va include aproximativ 300 de participanți la aproape 30 de centre clinice din America de Nord.

„Suntem încântați că am ajuns la un acord cu FDA privind designul și indicația studiului”, a declarat Vivian Lin, CEO al Caliway. „Agenția a fost de acord că indicația de «reducere a grăsimii abdominale» ne întărește încrederea în valoarea unică a CBL-514 și în potențialul său de a schimba standardul de îngrijire în medicina estetică.”

Dacă medicamentul se dovedește eficient în aceste studii ample, ar putea ajunge pe piață în termen de 12 luni.

Rezultatele celui mai recent studiu clinic de fază II au fost publicate în Jurnalul de Chirurgie Estetică.