Clinicienii raportează succes în primul studiu al medicamentului la pacienții cu purpură trombocitopenică
Ultima examinare: 14.06.2024
Tot conținutul iLive este revizuit din punct de vedere medical sau verificat pentru a vă asigura cât mai multă precizie de fapt.
Avem linii directoare de aprovizionare stricte și legătura numai cu site-uri cu reputație media, instituții de cercetare academică și, ori de câte ori este posibil, studii medicale revizuite de experți. Rețineți că numerele din paranteze ([1], [2], etc.) sunt link-uri clickabile la aceste studii.
Dacă considerați că oricare dintre conținuturile noastre este inexactă, depășită sau îndoielnică, selectați-o și apăsați pe Ctrl + Enter.
O echipă de cercetători de la Spitalul General din Massachusetts a folosit un nou medicament pentru a salva viața unui pacient cu purpură trombocitopenică trombotică imunitară (iTTP), o boală rară caracterizată prin formarea necontrolată a cheagurilor de sânge în vasele de sânge mici. Vase.
Echipa a descris primul caz clinic al medicamentului pentru tratarea iTTP în New England Journal of Medicine.
„Medicamentul este o versiune modificată genetic a enzimei lipsă din iTTP și am arătat că a fost capabil să inverseze progresia bolii la un pacient cu o formă extrem de severă a bolii”, a spus autorul principal Pawan K. Bendapudi, MD, un cercetător la Departamentul de Hematologie și Servicii de Transfuzie de la Massachusetts General Hospital și profesor asociat de Medicină la Harvard Medical School.ITTP rezultă dintr-un atac autoimun asupra enzimei ADAMTS13, care este responsabilă pentru descompunerea unei proteine mari implicate în coagularea sângelui. Principalul tratament pentru această tulburare circulatorie care pune viața în pericol este plasmafereza, care elimină autoanticorpii nocivi și oferă ADAMTS13 suplimentar.
Plasmafereza produce un răspuns clinic la majoritatea pacienților, dar poate restabili cel mult aproximativ jumătate din activitatea normală ADAMTS13. În schimb, o formă recombinantă de ADAMTS13 uman (rADAMTS13) oferă potențialul unei eliberări semnificativ crescute a ADAMTS13.
RADAMTS13 a fost recent aprobat pentru pacienții cu purpură trombocitopenică trombotică congenitală, care apare la pacienții născuți cu pierderea completă a genei ADAMTS13.
Rămâne îndoielnic dacă rADAMTS13 ar putea fi eficient în iTTP, având în vedere prezența autoanticorpilor inhibitori anti-ADAMTS13, dar Bendapudi și colegii săi au primit aprobarea de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente pentru a utiliza rADAMTS13 furnizat de producătorul protocolului pentru utilizare compasivă la un pacient pe moarte cu iTTP rezistent la tratament.
„Am descoperit că rADAMTS13 a inversat rapid procesul bolii la acest pacient, în ciuda credinței actuale că autoanticorpii inhibitori împotriva ADAMTS13 ar face medicamentul inutil în această afecțiune”, a spus Bendapudi.
„Am fost primii medici care au folosit rADAMTS13 pentru a trata iTTP în Statele Unite și, în acest caz, a ajutat la salvarea vieții unei tinere mame.”
Bendapudi a remarcat că perfuzia cu rADAMTS13 a suprimat autoanticorpii inhibitori ai pacientului și a inversat efectele trombotice ale iTTP. Acest efect a fost observat aproape imediat după administrarea rADAMTS13, după ce plasmafereza zilnică nu a reușit să inducă remisiunea.
„Cred că rADAMTS13 are potențialul de a înlocui standardul actual de îngrijire pentru iTTP acută. Vom avea nevoie de studii mai mari, bine concepute pentru a evalua această oportunitate”, a spus Bendapudi.
Un studiu clinic randomizat de fază IIb a rADAMTS13 în iTTP a început.