Medicamentul experimental scade nivelul de grăsimi „rele” din sânge

Două studii recente publicate în New England Journal of Medicine au examinat un nou medicament numit olesarsen, care este conceput pentru a reduce nivelul de grăsimi „rele” din sânge numite trigliceride.

Ambele studii au arătat că olesarsenul a redus semnificativ trigliceridele .

Olesarsen, produs de Ionis Pharmaceuticals, scade și nivelul altor grăsimi din sânge asociate cu riscul de îmbolnăvire.

Medicamentul poate fi aprobat în curând pentru persoanele cu o afecțiune rară numită sindrom de chilomicronemie familială, care sunt susceptibile de a beneficia cel mai mult de pe urma medicamentului.

Sunt toate grăsimile din sânge dăunătoare?

Aproximativ 95% din grăsimile pe care le consumăm sunt trigliceride, o sursă importantă de energie. După masă, trigliceridele intră în cele din urmă în fluxul sanguin.

Ajunși acolo, ei călătoresc spre mușchi, unde sunt folosiți ca energie, sau către ficat și celulele adipoase pentru depozitare.

Deși trigliceridele sunt vitale pentru sănătate, nivelurile ridicate sunt asociate cu un risc crescut de boli cardiovasculare și accident vascular cerebral .

Când nivelul trigliceridelor este deosebit de ridicat, medicii o numesc hipertrigliceridemie. În cazurile severe, aceasta poate duce la pancreatită acută - o inflamație acută a pancreasului care poate fi fatală în cazurile severe.

Sindromul chilomicronemiei familiale este o tulburare rară care are ca rezultat creșterea nivelului de trigliceride. Persoanele care trăiesc cu această afecțiune au un risc și mai mare de a dezvolta pancreatită acută.

Reducerea grăsimilor „rele” din sânge

Se estimează că unul din patru oameni din Statele Unite are niveluri ridicate de trigliceride.

Unii dintre acești oameni răspund bine la medicamente precum statinele. Cu toate acestea, tratamentele care au un efect direct asupra trigliceridelor sunt limitate.

Anumite modificări ale stilului de viață, cum ar fi o dietă sănătoasă, exerciții fizice regulate și renunțarea la fumat pot ajuta, de asemenea, la scăderea nivelului de trigliceride.

Totuși, Kenneth Feingold, MD, profesor emerit de medicină la Universitatea din California, San Francisco, care nu a fost implicat în studiu, a spus că persoanele cu sindrom de chilomicronemia familială „sunt extrem de greu să realizeze schimbări în stilul de viață. Dietă săracă în grăsimi.”

„Prin urmare, este foarte dificil să se obțină o reducere satisfăcătoare a nivelului de trigliceride cu modificări ale stilului de viață”. Unii oameni vor beneficia, dar „la alți pacienți, trigliceridele crescute se datorează în primul rând factorilor genetici, iar modificările stilului de viață au doar un efect moderat”, a spus el.

Studiul Olezarsen și riscul bolilor cardiovasculare

Primul studiu a înrolat 154 de participanți fie cu hipertrigliceridemie severă, fie cu hipertrigliceridemie moderată plus risc cardiovascular crescut.

Au primit injecții lunare cu olesarsen sau placebo. Pacienții care au primit olesarsen au fost împărțiți în două grupuri: primul grup a primit o doză de 50 de miligrame (mg) și al doilea grup a primit o doză de 80 mg.

Comparativ cu placebo, cei care au luat olesarsen au avut o reducere de 49,3% (grupul de 50 g) și 53,1% (grupul de 80 mg) a nivelului de trigliceride.

Ei au observat, de asemenea, reduceri semnificative ale altor grăsimi din sânge asociate cu riscul cardiovascular, și anume APOC3, apolipoproteina B și colesterolul non-HDL.

Al doilea studiu al lui Olesarsen și pancreatita acută

Pentru al doilea studiu, cercetătorii au recrutat 66 de persoane cu sindrom de chilomicronemia familială. Împărțiți în trei grupuri, participanții au primit placebo, 50 mg de olesarsen la fiecare 4 săptămâni sau 80 mg de olesarsen la fiecare 4 săptămâni. Studiul a durat 53 de săptămâni.

După 6 luni, cercetătorii au descoperit că o doză de 80 mg a redus semnificativ nivelurile de trigliceride, în timp ce o doză de 50 mg nu.

Important este că a existat și o scădere a incidenței pancreatitei acute.

Cercetătorii de la Ionis Pharmaceuticals au explicat că „doar un pacient din grupul care a luat 80 mg a avut un episod de pancreatită acută, comparativ cu 11 din grupul care a luat placebo. Această constatare importantă susține posibilitatea ca olesarsen să devină standardul de îngrijire pentru pacienții cu [chilomicronemie familială. Sindrom]”.

Beneficii semnificative pentru inimă și pancreas

Cheng-Han Chen, MD, cardiolog intervențional certificat de consiliu și director medical al Programului Structural Heart la Centrul Medical MemorialCare Saddleback din Laguna Hills, California, a spus că olesarsenul „pare a fi mult mai eficient decât tratamentele existente în scăderea nivelului de trigliceride. Niveluri la pacienții cu niveluri sever crescute.”

Gerald Watts, profesor Winthrop de medicină internă la Universitatea din Australia de Vest, a scris un editorial despre două noi studii.

Va fi aprobat medicamentul? Watts a spus că se așteaptă ca olesarsen să fie aprobat în curând pentru tratamentul sindromului de chilomicronemia familială, dar avem nevoie de mai multe studii pentru persoanele cu niveluri moderate până la ridicate de trigliceride.

Deși olesarsen poate fi util pentru persoanele cu niveluri ridicate de trigliceride, cei mai mulți experți cred că va fi utilizat în principal de persoanele cu sindrom de chilomicronemia familială.

„Pentru acești indivizi”, a explicat Feingold, „în prezent nu există medicamente în SUA care să fie eficiente în scăderea nivelului de trigliceride și reducerea riscului de pancreatită. Este nevoie urgentă de un medicament pentru a trata această boală rară care provoacă o morbiditate semnificativă. "

El a numit medicamentul „un progres semnificativ în tratamentul pacienților cu această tulburare”.

Poate fi utilizat acest medicament pentru a trata bolile cardiovasculare?

Deși aceste rezultate sunt impresionante, în special pentru persoanele cu sindrom de chilomicronemia familială, beneficiile generale pentru persoanele cu niveluri moderat de ridicate ale trigliceridelor sunt mai puțin clare.

„La pacienții cu hipertrigliceridemie moderată, reducerea trigliceridelor a fost impresionantă și mai bună decât alte medicamente. De notat, olesarsenul nu numai că a scăzut trigliceridele, dar a scăzut și nivelul colesterolului non-HDL și al apolipoproteinei B”, a spus Feingold.

Cu toate acestea, el a adăugat o avertizare: „Studiile anterioare cu alte medicamente care scad trigliceridele la pacienții care primesc terapie cu statine nu au reușit să demonstreze că scăderea trigliceridelor reduce riscul de boli cardiovasculare”.

Deci, înainte de a recomanda olesarsen acestor oameni, a spus Feingold, „avem nevoie de studii care să demonstreze că tratamentul cu acest medicament reduce dezvoltarea aterosclerozei și riscul de evenimente cardiovasculare”.

Cheng a susținut acest punct de vedere, „va fi nevoie de studii pe termen lung care să examineze siguranța și eficacitatea înainte ca această terapie să devină general acceptată”.

Feingold a cerut, de asemenea, studii mai lungi și mai ample pentru a vedea dacă medicamentele sunt sigure. El a explicat că unele dovezi sugerează că olesarsenul „poate afecta trombocitele la unii pacienți”.

Studiul este publicat în New England Journal of Medicine .